国产首款抗癌药获美国FDA批准上市
国产首款抗癌药获美国FDA批准上市，中国药企传奇生物公布此前公布一款全新的抗癌“神药”，已经获得美国FDA批准，可以用于治疗多发性骨髓。国产首款抗癌药获美国FDA批准上市。
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近日，南京江宁高新区企业自主研发CAR-T产品西达基奥仑赛获美国FDA批准上市。这是全球首款由中国自主研发在海外上市的CAR-T产品，主要用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。
传奇生物历时7年研发的“达基奥仑赛”一种嵌合抗原受体T细胞疗法。得益于独创的技术路线，“西达基奥仑赛”在临床研究中取得了显著治疗效果，在2020年获得中国国家药监总局有史以来首个“突破性治疗”认证。
传奇生物首席科学官范晓虎说：“97例患者入组临床实验，这些患者是多线治疗失败的患者。我们能取得98%的一个有效率，而且在两年的随访中，83%的患者都能达到完全缓解。按现有的诊断手段，基本上找不到癌细胞，在整个肿瘤的药品开发历史上也是非常少见的一个高缓解率。”
据了解，目前“西达基奥仑赛”已在中国、日本以及欧洲陆续申报。凭借这一产品，传奇生物已位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵。作为孕育和扶持传奇生物发展的江宁药谷，目前已汇聚奥赛康、恒瑞医药、正大天晴等300余家生物医药领军企业和高成长型项目，集聚近万名医疗健康领域人才和创新创业者。园区力争在“十四五”末进入全国生物医药产业园区前十强，打造全球医药创新高地。
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提到癌症可以说是人类疾病中“杀伤力”比较强大的一种疾病，因为很多时候，人类发现癌症基本上已经处于中晚期。所以患癌死亡的概率非常大，可是多年来全球多家药企，一直在致力研发抗癌“神药”，以此来提升民众战胜癌症的可能性。
根据媒体报道的消息，中国药企传奇生物公布此前公布一款全新的抗癌“神药”，将其命名为法西达基奥伦赛，已经获得美国FDA批准，可以用于治疗多发性骨髓。随后传奇生物母公司金斯瑞生物科技也公布这一消息，这就意味着国产抗癌“神药”能获得美国批准，此后将在治疗癌症方面，拥有巨大的作用。
要知道，此次传奇生物推出的BCMA靶向CAR-T疗法，属于全球第二款治疗药物，再加上法西达基奥伦赛获得批准之后，意味着国产药物再度打破了封锁。那么这种药物究竟是如何治疗癌症？
第一，需要从患者身上提取T细胞之后，利用基因工程识别含有肿瘤且激活T细胞，通过载体转入T细胞之中。然后再将其改造为CAR-T细胞，经过扩增之后输送至人体。
第二，这种治疗方法属于高度个性定制化产品，也就是说必须根据人体T细胞，然后进行基因工程修饰之后再返回人体。最大的区别就是，每个不同的患者，所携带的T细胞是不同的，因此才会是说高度个性定制。
第三，这种靶向药物，可以通过识别T细胞进行基因传导，更为重要的是可以精准识别，从而可以杀死表达BCMA细胞。当然，这样的药物价格也不菲，按照相关消息，一针价格高达46万美元左右，折合人民币为293万元。
最后，传奇生物并没有公布价格，反而认为目前外界所流传的价格，不过是凭空猜测而已。
当然，如果说这样的抗癌“神药”价格不菲，也可以接受。因为相比传统的抗癌药物，几乎无法做到精准识别，而是会杀死所有细胞。此次传奇生物研发的抗癌药物，却拥有精准识别的能力，这一点可以说是我国癌症患者的福音。可是如果售价真的达到290万，已经堪比天价了。
要知道，对于普通中国民众而言，很多家庭基本上无力承担价格如此高昂的治疗费用。更为重要的是，目前这款药物即将进入西方市场，也就是说会率先在西方进行销售。至于未来进入中国市场之后，会以什么样的价格销售，目前还不得而知。想必不会以动辄上百万的价格销售，因为普通老百姓根本消费不起。
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美东时间2月28日，由传奇生物（LEGN.US）和强生（JNJ.US）旗下杨森公司合作开发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛（Cilta-cel）的生物制品许可申请（BLA）正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
这是第一款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是继百时美施贵宝（BMS）和蓝鸟生物联合研发的Abecma后，第二款获得FDA批准的靶向BCMA的CAR-T疗法。
CAR-T全称为ChimericAntigenReceptorT-CellImmunotherapy（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法），指的是从患者身上提取出T细胞后，在体外利用基因工程技术，将一个含有识别肿瘤且激活T细胞的嵌合抗原受体的病毒通过载体转入T细胞，将之改造成CAR-T细胞，经过扩增后再回输至人体。
这是一种高度个性化定制的产品，每一次治疗，生物制药公司需要从患者身上采集T细胞，在体外进行基因工程修饰后，再回输给患者，这决定了它无法进行大规模量产。正因为此，CAR-T疗法的价格居高不下，成为市场热议的话题。
有消息称，西达基奥仑赛的定价为46.5万美元/针（约合人民币293万元），在同类产品里，这个价格仅低于诺华的Kymriah的47.5万美元/针。对此，3月1日，传奇生物对时代财经表示，目前官方没有披露过定价，“关于定价问题我们现在无法回答，也不便披露，网传价格来源非官方”。
耗资1亿美元，提前准备销售团队
在2017年的美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，西达基奥仑赛甫一亮相，便以惊艳的临床数据成为关注焦点，制药巨头强生马上向其抛出了橄榄枝。
2017年12月，传奇生物与杨森达成合作，共同开发和商业化西达基奥仑赛。传奇生物因此获得3.5亿美元的预付款，并有权在开发、生产、监管和销售达到里程碑进展时获得额外付款。在大中华区，传奇生物和杨森将会以70/30的比例分摊成本和利润，在除大中华区以外的全球市场，这个比例则是50/50。
自此以后，传奇生物成为国产CAR-T的一位标杆玩家，西达基奥仑赛一路获得FDA授予的孤儿药资格认定、突破性疗法认定和优先审评资格，在中国也被国家药监局纳入突破性治疗品种。
当讨论起CAR-T领域的发展时，传奇生物成了一家绕不开的公司。“进展快，疗效好，国内自主研发的CAR-T只此一家。传奇生物可以说是幸运地遇到了一款好产品，也赶上了好时机。”一名从事CAR-T研发的人士对时代财经感叹道。
根据传奇生物方面向时代财经提供的数据，对97名复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的长期结果显示，总缓解率（ORR）高达98%。
在21.7个月的随访后，83%接受过西达基奥仑赛治疗的患者达到了严格意义的完全缓解（sCR），95%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）及以上，2年的无进展生存率（PFS）和总生存率（OS）分别为61%和74%。对比之下，Abecma的总缓解率和完全缓解率分别为72%和39%，传奇生物有明显的优势。
此外，在治疗组中，西达基奥仑赛纳入了包括白人、黑人、亚裔等不同种族的患者，其比例与美国的种族构成比较接近。这也是西达基奥仑赛能成功获得FDA批准的重要原因之一。
2022年2月11日，信达生物（01801.HK）的PD-1抑制剂信迪利单抗在FDA肿瘤咨询委员会评审会议上未获通过，其中一个原因正是，FDA认为信迪利单抗的“单一中国数据”不能反应美国人口的多样性。
传奇生物CEO黄颖此前曾公开表示，已经在美国组建好了销售和营销团队，预计在获批当日就会开始在第一批医院内启动治疗。
CAR-T销售团队的组建费用也体现在了传奇生物的财报里。2月18日，传奇生物发布2021年财报预告，销售和市场推广费用约为9530万～1.062亿美元。
行业竞争白热化
2017年8月31日，FDA批准诺华的CAR-T疗法Kymriah上市，用于治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病（ALL），且病情难治或出现两次及以上复发的25岁以下患者。这是人类历史上第一款获批的CAR-T疗法。
在此后的不到5年内，包括西达基奥仑赛在内，目前全球已经有7款CAR-T疗法获得批准，其中吉利德/复星凯特的阿基仑赛（商品名为奕凯达）和药明巨诺（02126.HK）的'瑞基奥仑赛注射液（商品名为倍诺达）已经在中国获批上市。CAR-T赛道日渐拥挤，且从靶点和适应症来看，产品之间具有一定程度的同质化。
根据药智网数据，2020年国内开展CAR-T细胞疗法的临床试验数量已达到335个，其中以CD19为靶点的CAR-T临床试验占比超过40%。而在已经上市的CAR-T产品里，仅有西达基奥仑赛和Abecma是靶向BCMA，其余CAR-T产品的靶点均为CD19。
从适应症看，Kymriah、奕凯达、BMS的Breyanzi和药明巨诺的倍诺达都布局了复发/难治性大B细胞淋巴瘤，Kymriah和吉利德的Tecartus则布局了复发/难治性大B细胞淋巴瘤，拥有复发/难治性多发性骨髓瘤适应症的CAR-T产品仅有西达基奥仑赛和Abecma。
除了越来越多的竞争对手，疗法优先级也亟待提升。目前获批的CAR-T产品均为三线或以后疗法，这意味着，在接受CAR-T治疗前，患者必须先经过两种或以上的其他疗法治疗，并且没有取得明显的治疗效果。
以西达基奥仑赛为例，根据传奇生物母公司金斯瑞生物科技（01548.HK）公告，符合适应症范围的患者既往需接受过至少四线治疗，包括蛋白酶抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单抗等。
上述从事CAR-T研发的人士也对时代财经表示，多发性的骨髓瘤很容易复发，由于CAR-T应用时间尚短，有很多风险尚未明确，为了保险起见，只能先申请末线疗法。
传奇生物对产品的市场潜力表示有信心。“据美国癌症协会估计，2022年美国将有超过34000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人因此死亡。”传奇生物对时代财经表示。
虽然非首选疗法，且价格不菲，但这并不妨碍CAR-T产品的大卖。华创证券统计，2021年，前5款获得FDA批准的CAR-T产品销售总额已经达到17.09亿美元，其中奕凯达和Kymriah的销售额分别为6.95亿美元和5.87亿美元。
弗若斯特沙利文预测，CAR-T疗法的全球市场未来5年将以53%的复合年均增长率增长，预计2025年全球市场规模可达90.5亿美元。2021年，中国CAR-T市场规模约为2亿元，到2024年将增长至53亿元，2030年市场规模有望达到289亿元。
传奇生物对时代财经透露，公司也正在为中国市场做准备。“现在谈论中国的临床和申报具体内容还为时过早。目前，我们正在准备向中国国家监管部门提交西达基奥仑赛的生物制品许可申请。”
